Vertex

je faisais part de mon point de vue , et je ne vous empêche nullement de vous rejouir ...et d'avoir de l'Espoir ..

A te lire Cigogne je comprends que Moi je n'ai pas besoin d'espoir !!!Merci je suis comme toutes les familles concernées ....et en effet on nous a bercé pendant trop longtemps même si comme le souligne Eric on n'a jamais fait autant d'avancées que depuis 5 ans ...
Pas de bol c'est pas pour nous !!!alors j'estime avoir le droit de ne pas sauter de joie ....
Détrompe toi .Cigogne ..jj'ai Espoir .....mais le lobying des labo entre autre m'effraie surtout quand on voit ce qui se passe avec Vertex (car rien n'est entériné de façon définitive )..... je me rejouierai pleinement le  jour où tous les patients.... pourront recevoir un traitement adapté à leur muco (je ne serais surement plus de ce monde d'ailleurs ce jour là )

Je suis désolée Matchi, j'ai visiblement été maladroite. Mon but n'était pas d'être blessante. Bien sûr que tout le monde a besoin d'espoir.

de retour du carrefour des virades nous avons eu un topo sur "vertex" ....c'est selon moi ....loin d'être gagné .....
Aucune demande même d'ATU n'est en route pour cette formule à 3 molécules ....
pour l'orkambi .....la négociation des prix est au point mort ....de mémoire Vertex à fait ...de nombreuses propositions ....sans retour de l'état ....(Mamounette tu viendras si tu veux bien compléter mon post ) 

Cependant la "tritherapie" (autre traitement ...)est bien avancée semble t il ...
Pour info , j'ai retrouvé récemment un article de 2007 sur le miglustat annoncé comme "formidable espoir dans les 2 à 3 ans  revue scientifique Aréva....confirmé par le directeur scientifique de l'époque ......En 2018 le miglustat est totalement abandonné ....

ARTICLE DE VLM

Suite à la publication en mai 2019 de résultats encourageants obtenus  avec la combinaison VX-445/VX-661/VX-770 (elexacaftor/ tezacaftor /ivacaftor), le laboratoire Vertex pharmaceuticals avait entamé les démarches pour obtenir les autorisations de mise sur le marché (AMM) (voir l’actualité de juin 2019). L’autorité américaine de sécurité des aliments et des médicaments (US Food and Drug Adminisatration (FDA)) avait accepté d’étudier le dossier selon un processus accéléré (Priority review).  Le 21 octobre 2019, la FDA a validé la demande d’AMM aux Etats-Unis du Trikafta®.

Les patients concernés 
• Les patients de 12 ans et plus, 
• Les patients porteurs d’au moins une mutation F508del.(voir le communiqué de presse en anglais). 
En incluant l’ensemble des profils génétiques hétérozygotes pour F508del, la FDA est allée au-delà des données cliniques actuellement disponibles qui ne concernent pour l’instant que les patients homozygotes F508del et hétérozygotes F508del / mutation avec fonction minimale. 

Les perspectives en Europe
En Europe, la demande d’AMM devrait être déposée d’ici la fin de l’année 2019. Mais il n’est pas possible à ce stade de prédire quelle population de patients sera concernée.  Les essais sur les patients hétérozygotes F508del / mutation avec fonction résiduelle
ou mutation gating étant toujours en cours aux USA. Une fois l’AMM accordée en Europe, des négociations auront lieu entre le laboratoire Vertex pharmaceuticals et chaque pays, négociations qui peuvent s’avérer très longues et laborieuses. Objectif : fixer le prix de commercialisation et le taux de remboursement. 
La mise sur le marché américain du Trikafta® est une excellente nouvelle. Mais il faut rester prudent sur la disponibilité éventuelle de ce traitement en France. La population de patients bénéficiaires, le prix et le taux de remboursement restant à définir, le chemin est encore long avant une potentielle commercialisation.

je suis sur un forum de muco des usa et donc bien au courant, j'espere que ça arrivera vite par chez  nous

Bonjour à tous! 

Vous avez du sans doute le voir mais les choses avancent ! 

La medecin de notre fille nous a parlé de faire les tests pour orkambi à sa prochaine hospitalisation de jour (en mars/avril). On ne s’y attendait même pas si vite ! C’est énorme! 

De plus je suis sur un groupe des États Unis avec les premiers témoignages sur le Trikafta... whouaaa ça fait rêver! 

D’apres ce que j’ai compris, vu le nombre de patients concernés, Vertex a tout intérêt à le commercialiser vite dans un pays comme la France. Sa médecin nous a donc dit que selon elle, dans les prochaines années notre fille allait passer direct de Orkambi à Trikafta sans passer par Symkevi. 

Bref de bonnes nouvelles pour un grand nombre!

Et oui… Vaincre la muco et Grégory Lemarchal n'ont rien lâché et ont mis la pression pour que ces bonnes nouvelles soient concrètes !! Océane à qui j'ai annoncé la nouvelle hier, était toute contente de savoir que les petits allaient bénéficier d'orkambi ! elle m'a dit : c'est trop bien, parce qu'Orkambi, ça marche… 

En plus on devrait pouvoir aller le chercher en officine et plus en pharmacie d'hôpital, ça sera plus pratique ! 

Pour le Trikafta on va attendre encore un peu je pense… mais c'est vrai que les choses avancent plutôt vite depuis 2/3 ans… même si on trouve toujours nous, que ce n'est pas assez vite...

Bonjour à tous,

Un point sur le Trikafta de Vertex. Mis sur le marché aux USA les témoignages des premiers patients sont tout juste hallucinants!
Gain de 10 à 15% de VEMS, prise de poids, baisse des surinfections....
Apparemment les effets se font sentir des 48h!
Il y aurait un phénomène de "purge" des bronches qui ressemble à une grosse infection des bronches qui fait énormément tousser et cracher le temps que tout se vide !
En Europe le dossier de mise sur le marché est déposé depuis décembre. La procédure accélérée pourrait aboutir entre juillet et septembre. Ensuite entrera en jeu la partie Négociation des prix et des remboursements...
Un point très positif, l aboutissement des négociations de l Orkambi qui va donner une "échelle de prix".
De plus le principe est plus il y a de patients qui pourront bénéficier du médicament moins il sera Cher. Contrairement à l Orkambi, le Trikafta devrait convenir à 90% des patients !
Enfin il semblerait que la durée inacceptable de négo pour l Orkambi aurait servi de leçon pour les futurs médicaments.
Pour terminer un nouveau médicament le Simekevi, destiné aux patients homozygotes, n avait même pas démarré ses négo commerciales avec la France compte tenu du blocage de l Orkambi. Vu l aboutissement récent des négo Orkambi, le labo va enfin lancer son Simekevi en négo en France.

Tout ça pour dire que ça avance...mais toujours trop lentement...
D autant que pour le Trikafta des ATU (autorisation temporaire) sont délivrées à certains patients en attendant la fin des des négo. 
Perso je ne peux en bénéficier car il faut 40% de Vems et moins. Je suis à 49%....

D ailleurs si vous avez des témoignages de patients qui ont fait la demande d ATU , ou qui commence à prendre le Trikafta, je suis preneur !!

Salut Jeffrey,
je t'avais invité  a un groupe de patients us, sur face de bouc, il y a des temoignages tout les jours, les attributions du médicament sont faites  au compte gouttes car chez eux cela dépend des assurances auxquelles tu as souscrits, donc malheureusement les patients les plus pauvres n'y ont pas accès.... on voit donc circuler des messages de patients très atteints à qui on a refusé le traitement ou qui sont en attente...  Je me dis qu'au moins en France tout le monde est logé à la même enseigne...
même scandale pour l'insuline dont le prix à été multiplié par 20 en 10 ans...  internet permettant un acces aux autres patients tellement faciles, on peut comparer...
Le trikafta a un autre avantage, de diminuer l'infertilité des femmes mucos... grossesses spontannées chez plusieurs patientes
si tu souhaites etre mis en contact avec des patients, il y a deux anciens du forum d'ici qui ont fait la demande, je peux te donner leurs coordonnées facebook, une dont je t'ai parlé qui va à roscoff bientot et une autre  (samclaude)

petite avancée concernant l'orkambi, il est disponible aujourd'hui en officine

Perso j'attends aussi avec impatience ce traitement  voyant d'année en année les infections et pneumonies devant de plus difficiles et plus longues , j'ai pas mal de bronchectasies sur les poumons (notamment sur mon poumon gauche)

Effectivement la logique des états unis est complètement différente de la notre.
Et même ceux qui ont une assurance médicale, celle ci ne couvre pas l intégralité du prix du médicament. A priori chaque patient assuré doit mettre entre 5000 et 7000$ par an... pour un prix abusif de départ à 300 000$....
En France l Orkambi coûte tout de même 10 000€ par mois....c'est gerbant!

Oui je veux bien les coordonnées de tes 2 contacts Div.
Merci

DE RETOUR DU CARREFOUR DES VIRADES nous avons eu un point sur la recherche ...
Les premiers patients qui en bénéficieront sont dans un process"compassionnel" puisqu'ils sont très dégradés.....
Leur CRCM a du envoyer chez Vertex à Boston un dossier très "pointu" relatant l'état de leur patient ....
Il se trouve que Vertex a été confronté à 2 problématiques :
1/l'abondance des dossiers à étudier .....
2/ du nombre de dossiers arrivés chez eux incomplets et qui sont donc retournés aux CRCM demandeurs ....
Il semble que il n'y a pas de région mieux lotie qu'une autre 
Quelques cas d'intolerance ont été signalés ....par contre le bénéfice se fait sentir très rapidement pour les patients qui l'utilisent déjà ...
Pour les patients "lambda" ça ne sera peut être pas aussi facile que ce que j'ai lu plus haut ...il faut savoir que la SS va devoir faire face à un coût annuel de 800 millions d'euros juste pour les mucos.....mais en plus de nouvelles molecules toutes aussi onéreuses arrivent sur le marché pour soigner les cancers et la sclérose en plaque par donc encore un cout pour la SS .....
L'assoc met en oeuvre tout les moyens possibles pour que tout se passe au mieux....
Pour 15/100 des patients ...il n'y a pas de traitements actuellement

tout cela va t'il etre remis en question avec le confinement et les pertes economiques; il y a des chances

Témoignage d'un patient ayant reçu du Trikafta. On notera au passage qu'aller en Géorgie pour faire de la phagotherapie n'était pas forcément une bonne idée :-(
Article original : ICI

Atteint de la mucoviscidose, Elliot, originaire de Nantes et âgé de 25 ans, bénéficie à titre dérogatoire d’un traitement américain à l’efficacité inédite. Sa vie a radicalement changé et il envisage désormais plus sereinement son avenir.

Les séances de kiné quasi quotidiennes, les antibiotiques à la pelle et une gêne pulmonaire permanente, c’était le quotidien d’Elliot jusqu’au début de l’année 2020 et l’arrivée du Kaftrio® (plus connu sous son nom américain Trikafta®). Si ce nouveau traitement ne peut le guérir de la mucoviscidose, ses deux comprimés le matin, et un autre le soir, lui ont changé la vie.

Au début de l’année 2019, les antibiotiques font de moins en moins d’effets. Sur ce constat, il se résout à partir en Géorgie pour essayer la phagothérapie, un traitement expérimental : « Je n’étais pas assez atteint pour espérer une greffe pulmonaire, alors autant tenter… »
Mais de retour en France, aucune amélioration. Pire, son état s’aggrave et il doit être hospitalisé pour un pneumothorax. Une dégradation qui va finalement jouer en sa faveur.Sur proposition de son médecin, Elliot demande une autorisation temporaire d’utilisation (ATU) pour bénéficier d’un nouveau traitement américain, le Kaftrio®. Cette ATU s’adresse aux patients âgés de 12 ans et plus, atteints de « mucoviscidose grave, engageant le pronostic vital à court ou moyen terme », comme l’indique l’Agence nationale de sécurité du médicament (ANSM).

Son dossier est approuvé : « Finalement ça a été une chance pour moi d’être aussi malade », analyse le jeune homme qui s’amuse de cette fortune nouvelle : « Je suis né un 13 du mois et il y avait un trèfle sur mon faire-part de naissance, ça devait sourire un jour. »

« À l’hôpital on m’a dit : c’est dingue ! »
À Rennes où il réside, Elliot reçoit, en avril dernier, son premier colis mensuel des États-Unis. Dès les premiers jours de traitement, le changement est spectaculaire : « J’ai toussé toute ma vie et là, plus rien… Une semaine plus tard, j’avais pris trois kilos. » Il en prendra dix-sept autres en quelques mois. Et aujourd’hui, sa capacité pulmonaire a plus que doublé : « À l’hôpital on m’a dit : c’est dingue ! »
« On constate une amélioration globale de la qualité de vie des patients, souligne Paola De Carli qui a pu suivre une partie des quelque 200 Français qui ont bénéficié d’une ATU pour ce traitement. Certains ont repris le sport, il y a même eu des grossesses. »
Si Elliot ne prévoit pas de fonder une famille dans l’immédiat, ses perspectives sont toutes autres désormais : « J’avais du mal à me projeter, maintenant je fais des projets. »

Ce traitement, parfois présenté comme « révolutionnaire », n’est pas le premier à agir sur les causes plutôt que les symptômes. En effet, trois autres traitements sont à même de corriger le gène codant la protéine dont la mutation, ou l’absence, est responsable « par un effet cascade » de la mucoviscidose.Mais le Kaftrio® diffère par « son efficacité et la part importante des malades qui peuvent en bénéficier (environ 80 % selon leur profil génétique) », précise Paola De Carli.

Espoir et frustration :
Des caractéristiques qui nourrissent un immense espoir, et autant de frustration. Parmi les 6 000 personnes atteintes de la mucoviscidose en France, la majorité n’est pas atteinte d’une forme suffisamment grave pour prétendre à une ATU. « Une patiente me disait qu’elle avait l’impression de rouler en Twingo alors qu’elle pourrait rouler en Porsche », rapporte Paola De Carli.
Il ne leur reste qu’à attendre l’arrivée du Kaftrio® dans les officines françaises, mais s’il a bien reçu son autorisation de mise sur le marché, la Haute autorité de santé (HAS) doit encore évaluer l’amélioration du service médical rendu (ASMR).

275 000 € par an :
La note produite servira alors de base aux négociations entre l’organisme payeur et le laboratoire Vertex Pharmaceuticals qui produit Kaftrio®. Celles-ci s’annoncent ardues : aux États-Unis, le traitement est facturé environ 275 000 € par patient et par an et la capacité des organismes payeurs à assumer le coût de ces thérapies d’un nouveau genre est de plus en plus questionnée.Une situation qui pèse forcément sur les malades pour qui l’attente est parfois insoutenable : « On a des patients qui laissent volontairement leur état se dégrader pour bénéficier du traitement », alerte Paola De Carli. En France, l’espérance de vie d’un malade de la mucoviscidose était de 5 ans dans les années 1960, elle est aujourd’hui de 40 ans en moyenne.

affaire à suivre ......

Oui ça a vraiment l'air promoteur, mais quelle frustration de ne pas pouvoir en bénéficier...
Sur Angers 7 patients ont bénéficié de l ATU pour l avoir dès maintenant...
Mon pneumo me parle d une disponibilité en 2021, à mi année... J espère Tant...
Je suis dans les profils éligibles (ce qui n a jamais été le cas avec les nouvelles molécules), c'est déjà un bon début....il faut garder la tête froide et ne pas que ça devienne une obsession... c'est pas facile.