Mon fils vient de commencer les tests cliniques du nouveau médicament pour delta F 508 . Ils sont 4 à L'hôpital Nord de Marseille . Il a une batterie de tests à faire tous les 15 jours pendant 3 mois et ensuite 1 fois par mois . Ces tests durent toute la journée , EFR , test de la sueur , prise de sang avant et après prise du médoc Etc Etc ... Le test dure 1 an , 6 mois avec placébo et 6 mois avec le médoc . Ensuite si les tests correspondent aux normes Européennes le médoc est mis sur le marché . Croisons les doigts !!!
"Défiez-vous de votre optimisme, et figurez-vous bien que nous sommes dans ce monde pour nous battre envers et contre tous."
Bien !
Merci de ce retour
On va croiser les doigts alors...
Merci de ce retour
On va croiser les doigts alors...
Div' 39 ans.
Cool, pour une delta F508 delta F508 ou meme qu'une seule sur les deux?
tu connais les benefice et but du medoc?
tu connais les benefice et but du medoc?
C'est pour les Delta F 508 Homozygote !!
"Défiez-vous de votre optimisme, et figurez-vous bien que nous sommes dans ce monde pour nous battre envers et contre tous."
Attendons donc... patiemment.... on a l'habitude ![]()
Merci de ton retour
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Mamounette, grand-mère d'Océane, 15 ans, jeune fille mucotte, et de 9 autres petits loulous
J'imagine que c'est l'Orkambi dont il s'agit.
Étonnant qu'on sache si on prend le placebo ou le médoc, mais bon comme cela fait déjà plusieurs années qu'on fait des tests en double aveugle, peut être que cela explique cela.
Sinon pour info, il aurait été préférable de mettre ce sujet dans "Recherche et avancée". C'est dans cette rubrique que l'on parle des nouveaux médicaments et notamment de ORKAMBI.
Étonnant qu'on sache si on prend le placebo ou le médoc, mais bon comme cela fait déjà plusieurs années qu'on fait des tests en double aveugle, peut être que cela explique cela.
Sinon pour info, il aurait été préférable de mettre ce sujet dans "Recherche et avancée". C'est dans cette rubrique que l'on parle des nouveaux médicaments et notamment de ORKAMBI.
Muco breton de 53 ans - Greffé bi-pulmonaire le 26 Mars 2014
Info trouvée sur le site du crcm de Lyon
Premier traitement pour les patients porteurs de deux mutations DeltaF508
L'Agence américaine du médicament (FDA) vient d'approuver la mise sur le marché d'ORKAMBI (TM) du laboratoire Vertex pour les patients atteints de mucoviscidose de plus de 12 ans et porteurs de deux mutations DeltaF508.
Cette décision repose sur les résultats de deux études internationales (TRAFFIC et TRANSPORT) ayant inclus plus de 1000 patients (dont 17 dans le centre de référence de Lyon).
Ces études cliniques montrent chez les patients ayant reçu le traitement et en comparaison des patients sous placebo :
1) une amélioration de la fonction respiratoire (VEMS) à 24 semaines de traitement de 4,3 à 6,7% ;
2) une réduction du nombre exacerbations bronchiques (bronchite) jusqu'à 39 % ;
3) une augmentation de l'indice de masse corporelle (IMC).
ORKAMBI (TM) est une combinaison de deux molécules (Lumacaftor + Ivacaftor) respectivement correcteur et activateur du canal chlore déficient dans la mucoviscidose.
Une demande d'AMM a été déposée fin 2014 auprès de l'Agence Européenne du Médicament (EMEA), une réponse est vraisemblablement attendue pour la fin de l'année 2015."
Premier traitement pour les patients porteurs de deux mutations DeltaF508
L'Agence américaine du médicament (FDA) vient d'approuver la mise sur le marché d'ORKAMBI (TM) du laboratoire Vertex pour les patients atteints de mucoviscidose de plus de 12 ans et porteurs de deux mutations DeltaF508.
Cette décision repose sur les résultats de deux études internationales (TRAFFIC et TRANSPORT) ayant inclus plus de 1000 patients (dont 17 dans le centre de référence de Lyon).
Ces études cliniques montrent chez les patients ayant reçu le traitement et en comparaison des patients sous placebo :
1) une amélioration de la fonction respiratoire (VEMS) à 24 semaines de traitement de 4,3 à 6,7% ;
2) une réduction du nombre exacerbations bronchiques (bronchite) jusqu'à 39 % ;
3) une augmentation de l'indice de masse corporelle (IMC).
ORKAMBI (TM) est une combinaison de deux molécules (Lumacaftor + Ivacaftor) respectivement correcteur et activateur du canal chlore déficient dans la mucoviscidose.
Une demande d'AMM a été déposée fin 2014 auprès de l'Agence Européenne du Médicament (EMEA), une réponse est vraisemblablement attendue pour la fin de l'année 2015."
Div' 39 ans.
J'imagine que c'est l'Orkambi dont il s'agit.
Étonnant qu'on sache si on prend le placebo ou le médoc, mais bon comme cela fait déjà plusieurs années qu'on fait des tests en double aveugle, peut être que cela explique cela.
Sinon pour info, il aurait été préférable de mettre ce sujet dans "Recherche et avancée". C'est dans cette rubrique que l'on parle des nouveaux médicaments et notamment de ORKAMBI.
Étonnant qu'on sache si on prend le placebo ou le médoc, mais bon comme cela fait déjà plusieurs années qu'on fait des tests en double aveugle, peut être que cela explique cela.
Sinon pour info, il aurait été préférable de mettre ce sujet dans "Recherche et avancée". C'est dans cette rubrique que l'on parle des nouveaux médicaments et notamment de ORKAMBI.
Pour le moment ils n'ont pas donné le nom du médoc à mon fils puisque c'est un test clinique , ensuite il ne sait pas s'il a le placébo ou pas , il le saura sans doute dans 1 an . Et enfin effectivement je me suis trompé d'endroit pour poster ce sujet si quelqu'un veut bien le déplacer , merci .
"Défiez-vous de votre optimisme, et figurez-vous bien que nous sommes dans ce monde pour nous battre envers et contre tous."
Le matin il a 1 comprimé d'Ivafactor et le soir 1 comprimé dosé avec Ivafactor et VX 661 des laboratoires Vertex , ou Placébo .
"Défiez-vous de votre optimisme, et figurez-vous bien que nous sommes dans ce monde pour nous battre envers et contre tous."
Ok, ce n'est donc pas ORKAMBI.
ORKAMBI c'est Ivacaftor (VX 770) + Lumacaftor (VX 809).
VX 661 et VX 809 sont 2 inhibiteurs différents.
A voir donc lequel des 2 est le plus efficace associé à l'Ivacaftor, qui lui est un activateur.
ORKAMBI c'est Ivacaftor (VX 770) + Lumacaftor (VX 809).
VX 661 et VX 809 sont 2 inhibiteurs différents.
A voir donc lequel des 2 est le plus efficace associé à l'Ivacaftor, qui lui est un activateur.
Muco breton de 53 ans - Greffé bi-pulmonaire le 26 Mars 2014
Rien à voir mais... au fait Ronald, il y a une nouvelle sur le forum, dont le fils prend énormément de créons comme ton fils, est ce que tu voudrais lire son sujet (poids et gastrostomie dans "les traitements")
Div' 39 ans.
Rien à voir mais... au fait Ronald, il y a une nouvelle sur le forum, dont le fils prend énormément de créons comme ton fils, est ce que tu voudrais lire son sujet (poids et gastrostomie dans "les traitements")
Mon fils a beaucoup diminué son créon , suivant les repas il n'en prend même plus . Il a changé son alimentation , son hygiène de vie , il fait beaucoup de sport et fait de temps en temps des régimes sans gras et protéinés . Depuis ça va beaucoup mieux , il a toujours des crises mais vite maitrisées .
"Défiez-vous de votre optimisme, et figurez-vous bien que nous sommes dans ce monde pour nous battre envers et contre tous."
ça y est c'est parti pour 2 ans d'essai d'ivacaftor, VX 661 . Pour l'instant il y avait l'essai avec placébo , maintenant c'est la vrai molécule , pourvu que ça marche !!!
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Mamounette, grand-mère d'Océane, 15 ans, jeune fille mucotte, et de 9 autres petits loulous
Maman de Charlène, petite muco, née le 20/07/2014
cool ! tu nous diras ce que ça donne ?
Div' 39 ans.