ORKAMBI le nom du nouveau médicament pour les delta F508 homozygote

Cependant les patients ne seront pas si le mediament sera ingéré ou si se sera un placebo. En effet le laboratoire a décidé de faire cela afin d'avoir des résultats objectifs.

C'est ce qui est fait normalement dans les protocoles de recherche clinique, cela permet d'évaluer l'effet réel du médicament.

Je suis dans une étude concernant ce produit depuis septembre 2013. Je n'ai pas le droit d'en parler normalement, donc je n'en dirai pas plus que ce que j'ai déjà pu dire. Je vous en reparlerai plus quand je sortirai de l'étude, en février prochain

Ah ben ça fait un moment dis donc !
Donc soit tu as le placebo, et tu ne vois pas grand chose changer, soit t'as le médoc, et si vraiment il est efficace tu dois voir un peu de changement, enfin il faut espérer

Mais bon secret de l'étude alors chuuuutttt

Ah oui 2013 je ne savais même pas que cette étude avait commencé à cette date.

Je pense avoir eu le placebo pour la première étude, j'ai le médicament depuis mars 2014. Et pas de miracle, sauf mon vems qui est bien remonté depuis octobre 2014, mais j'ai recommencé le badminton en septembre et je pense que ça vient plutôt de là

Donc j'ai envie de dire, les mucos, faites du sport

Je ne sais pas si au moment ou tu as repris le badminton tu étais encore dans l'étude, mais le fait de reprendre le sport peut fausser l'étude. Comment savoir si l'augmentation du VEMS vient du médicament ou de la reprise du sport, ou de l'effet cumule des 2 ?

Après l'étude montre une petite augmentation du VEMS avec ce médicament. Mais c'est une moyenne, ce qui veut dire que certains ont une augmentation supérieure et d'autres malheureusement inférieure, c'est à dire probablement autour de 3 à 4%. Pour une personne qui a 60 ou 70% de VEMS à la base, c'est insignifiant.
Mais il faut voir aussi si tu as pris du poids, si tu faits moins d'exacerbation.

Et je suis d'accord avec toi, il faut faire du sport

Prendre du poids, j'évite en fait ^^ J'ai jamais eu de soucis de ce côté-là. Je pèse 55kg pour 1m56, je suis bien en chair lol
Y a qq années, je vais chez un radiologue pour faire une échographie, je lui dis que j'ai la muco, il me dit que c'est pas possible en tâtant mes bourrelets, que je suis trop grosse (i.e. pour une muco)

Sinon j'ai repris le bad 6 mois après le début du traitement. Et je suis encore dans l'étude.

Mais me concernant, je suis sceptique sur l'intérêt du traitement. D'autant plus que le coût est exhorbitant, par rapport au bénéfice.

Et je ne fais pas plus, mais pas moins d'exacerbations en fait.

En effet je ne peux rien divulguer durant le protocole malheureusement .
Mais dès la fin de l'étude si j'ai bien reçu le medicament je vous tiendrai au courant des effets ou non.

Extrait d'un message de VLM qui sera prochainement publié :

Mucoviscidose : la France autorise la prescription temporaire d'Orkambi, en attendant sa mise sur le marché

Suite à l’avis positif récemment donné par l’Agence européenne du médicament (EMA), l’Agence Nationale de Sécurité du Médicament française (ANSM), a annoncé le 30 octobre 2015 la mise en place d’un dispositif d’Autorisation Temporaire d’Utilisation de cohorte (ATUc) pour le médicament lumacaftor/ivacaftor (200mg/125mg) du laboratoire Vertex, dont le nom de marque sera Orkambi.

Cette association de deux molécules s’adresse aux patients de 12 ans et plus, homozygotes pour la mutation F508del du gène CFTR, la plus fréquente des mutations responsables de la mucoviscidose en France. La posologie sera de 2 comprimés matin et soir (4 comprimés par jour), à prendre au cours d’un repas contenant des graisses. Des adaptations de posologie, au cas par cas, seront possibles. En raison des interactions médicamenteuses, ce traitement n’est pas recommandé dans certaines situations, notamment en cas de traitements immunosuppresseurs (patients transplantés) ou en cas de grossesse.

Pendant la période de l’ATUc, le traitement sera délivré par les pharmacies hospitalières sur prescription des médecins hospitaliers des CRCM (Centres de ressources et de compétences de la mucoviscidose, pour une période de 4 semaines, renouvelable. L’étape suivante sera l’obtention de l’autorisation de mise sur le marché (AMM) en France de ce médicament pour cette indication ; l’autorisation de mise sur le marché permettra la commercialisation d’Orkambi dans les pharmacies de ville.

Précision du président de VLM :
"Il va falloir quelques semaines pour que le premier patient hors essai clinique puisse recevoir le traitement (ceux qui ont participé aux essais continueront à le recevoir), le temps que les médecins des centres soient informés officiellement, qu’ils contactent les patients, que les bilans préalables puissent être faits, et que Vertex gère tout le dispositif logistique (importation du médicament, conditionnement)."