Mot du président de VLM :
"La combinaison ivacaftor/lumacaftor, en cours d'évaluation pour une AMM (autorisation de mise sur le marché), portera le nom d'Orkambi
Un nouveau pas vers la mise à disposition de la première combinaison de molécules destinée à traiter la cause de la mucoviscidose chez les patients d'au moins 12 ans, homozygotes pour la mutation F508del, vient d'être fait.
La combinaison d'ivacaftor (un activateur de la protéine CFTR) et de lumacaftor (un correcteur de CFTR), se présente sous forme de comprimés co-formulés, à prendre 2 fois par jour, et porte désormais le nom d'Orkambi.
Le dossier de demande d'AMM avait été déposé par le laboratoire Vertex en novembre 2014, sur la base des résultats positifs obtenus dans les différentes études cliniques menées.
Aux Etats-Unis, le PADAC (Pulmonary-Allergy Drugs Advisory Committee) vient de se prononcer favorablement à l'autorisation d'Orkambi pour les patients concernés.
L'autorité sanitaire américaine (Food and Drugs Administration) devrait se prononcer le 5 juillet prochain.
En Europe, l'EMA (European Medicines Agency) devrait aussi se prononcer dans les mois à venir."
"La combinaison ivacaftor/lumacaftor, en cours d'évaluation pour une AMM (autorisation de mise sur le marché), portera le nom d'Orkambi
Un nouveau pas vers la mise à disposition de la première combinaison de molécules destinée à traiter la cause de la mucoviscidose chez les patients d'au moins 12 ans, homozygotes pour la mutation F508del, vient d'être fait.
La combinaison d'ivacaftor (un activateur de la protéine CFTR) et de lumacaftor (un correcteur de CFTR), se présente sous forme de comprimés co-formulés, à prendre 2 fois par jour, et porte désormais le nom d'Orkambi.
Le dossier de demande d'AMM avait été déposé par le laboratoire Vertex en novembre 2014, sur la base des résultats positifs obtenus dans les différentes études cliniques menées.
Aux Etats-Unis, le PADAC (Pulmonary-Allergy Drugs Advisory Committee) vient de se prononcer favorablement à l'autorisation d'Orkambi pour les patients concernés.
L'autorité sanitaire américaine (Food and Drugs Administration) devrait se prononcer le 5 juillet prochain.
En Europe, l'EMA (European Medicines Agency) devrait aussi se prononcer dans les mois à venir."
Muco breton de 53 ans - Greffé bi-pulmonaire le 26 Mars 2014
Affaire à suivre ....
Grand -Mère de Nolan le "Flibustier" ,7 ans et demi ,porteur sain ,et Manon 13 ans ,la " Princesse guerrière " atteinte de mucoviscidose.
Carpe Diem....
Carpe Diem....
Nouvelles bien encourageantes ???? en espérant que ce ne soit pas qu'un faux espoir... Et pour les moins de 12 ans, on fait quoi?
Bug... ????=????
Oh mon smyley sourire se transforme en ???
Maman de Charlène, petite muco, née le 20/07/2014
Oui à suivre...
Mère de 3 dont 1 muco
L'enfance est un voyage oublié !
L'enfance est un voyage oublié !
Alice étant actuellement hospitalisée, j'ai pu en discuter avec son pneumologue. Et comme je le redoutais un peu, ce médicament n'est pas aussi "miraculeux" que je l'espérais... En effet, si le kalydeco est un traitement vraiment "miraculeux" pour les patients porteurs des mutations concernées, ce n'est malheureusement pas le cas pour ce traitement. Ok, il permet en moyenne d'améliorer le VEMS de quelques %, de diminuer le nombre d'épisode aigu, mais n'est de loin pas aussi efficace que le kalydeco. Quant à son prix, je n'ose même pas l'imaginer, sachant que le kalydeco coûte déjà 300'000 francs Suisse par année, ce nouveau traitement devrait coûter encore plus cher. Donc beaucoup trop cher pour le résultat espéré (avec 300'000 par année on peut arrêter de travailler et passer ses journées à se consacrer à de la physio, du sport,... ce qui aurait probablement le même effet positif, le plaisir en plus)....
En gros, la recherche avance, elle se rapproche, mais il va falloir encore patienter un peu....
Effectivement quand on regarde les résultats des tests, on voit bien que ce n'est pas le médicament miracle (+4 à 7% pour le VEMS sur 24 semaines de traitement, prise de poids, moins d'infection et de cure IV).
Maintenant ce sont des tests à court terme. Par contre pour une personne qui a réussi à préserver un bon VEMS et un bon état général ça peut, peut être, être intéressant sur le long terme. L'avenir nous le dira. Si ça permet d'avoir une meilleure qualité de vie, et peut être de gagner des années de vie, et bien c'est déjà pas mal.
Maintenant ce sont des tests à court terme. Par contre pour une personne qui a réussi à préserver un bon VEMS et un bon état général ça peut, peut être, être intéressant sur le long terme. L'avenir nous le dira. Si ça permet d'avoir une meilleure qualité de vie, et peut être de gagner des années de vie, et bien c'est déjà pas mal.
Muco breton de 53 ans - Greffé bi-pulmonaire le 26 Mars 2014
en effet a suivre mais c est en bonne voie !
Le traitement coûte, je ne sais plus, je crois, 20000€/mois. Où la SS pourra trouver l'argent? Surtout pour le peu de bénéfice qu'il procure quand on est homozygote deltaF508...
https://www.vidal.fr/actualites/14490/kalydeco_150_mg_comprime_pellicule_ivacaftor_desormais_disponible_en_ville/
Faire du sport et de la kiné est à mon avis bien plus intéressant à tout point de vue ;)
https://www.vidal.fr/actualites/14490/kalydeco_150_mg_comprime_pellicule_ivacaftor_desormais_disponible_en_ville/
Faire du sport et de la kiné est à mon avis bien plus intéressant à tout point de vue ;)
Je voulais savoir si ORKAMBI aurait un intérêt pour un greffe Muco delta F508 homozygote, car après tout il n'y a pas que les poumons qui sont impactes par la maladie. J'en ai donc discuté avec une pneumo qui me suit au centre de greffe.
Vu qu'aucune étude n'a ete faite pour voir l'impact sur le pancréas, les intestins, le foie, car trop coûteux pour le bénéfice qu'on peut en tirer. La morbidité vient des poumons et très peu du reste.
Donc à priori pour l'instant pas d'intérêt.
Elle était également sceptique sur l'efficacité de ce médicament, contrairement à Kalydeco, du moins à court terme. A long terme on ne sait pas encore. Et vu le bénéfice / coût, se demandait si ça allait être commercialisé. Il semblerait qu'il va y avoir pas mal de discussion à ce sujet, les avis semblent partage. Ça rejoint ce que disait Paprika.
Pour Kalydeco, bien que ce médicament soit pour les plus de 6 ans, certains pédiatres en donnent beaucoup plus tôt. Cela semble logique, plus on est traité tôt et mieux c'est. Mais voilà aucune étude n'a ete faite sur ce médicament pour des enfants de moins de 6 ans. Bon ce n'est pas la 1ère fois qu'on dérogera aux règles dans la Muco![]()
Vu qu'aucune étude n'a ete faite pour voir l'impact sur le pancréas, les intestins, le foie, car trop coûteux pour le bénéfice qu'on peut en tirer. La morbidité vient des poumons et très peu du reste.
Donc à priori pour l'instant pas d'intérêt.
Elle était également sceptique sur l'efficacité de ce médicament, contrairement à Kalydeco, du moins à court terme. A long terme on ne sait pas encore. Et vu le bénéfice / coût, se demandait si ça allait être commercialisé. Il semblerait qu'il va y avoir pas mal de discussion à ce sujet, les avis semblent partage. Ça rejoint ce que disait Paprika.
Pour Kalydeco, bien que ce médicament soit pour les plus de 6 ans, certains pédiatres en donnent beaucoup plus tôt. Cela semble logique, plus on est traité tôt et mieux c'est. Mais voilà aucune étude n'a ete faite sur ce médicament pour des enfants de moins de 6 ans. Bon ce n'est pas la 1ère fois qu'on dérogera aux règles dans la Muco
Muco breton de 53 ans - Greffé bi-pulmonaire le 26 Mars 2014
Je vais participé à cette étude de ce médicament prochainement courant juillet.
Cependant les patients ne seront pas si le mediament sera ingéré ou si se sera un placebo. En effet le laboratoire a décidé de faire cela afin d'avoir des résultats objectifs.
Cela va durer 9 mois et je devrais me rendre à l'hôpital 1 fois par mois.
Si ce médicament a prouvé son efficacité, 6 mois après la fin de l'étude je pourrai beneficier de ce traitement.
Cependant les patients ne seront pas si le mediament sera ingéré ou si se sera un placebo. En effet le laboratoire a décidé de faire cela afin d'avoir des résultats objectifs.
Cela va durer 9 mois et je devrais me rendre à l'hôpital 1 fois par mois.
Si ce médicament a prouvé son efficacité, 6 mois après la fin de l'étude je pourrai beneficier de ce traitement.
Femme de 24 ans atteinte de la muco
Tiens nous au courant ;-)
Muco breton de 53 ans - Greffé bi-pulmonaire le 26 Mars 2014
L'autorisation de mise sur le marche à été accordée aux USA.
Muco breton de 53 ans - Greffé bi-pulmonaire le 26 Mars 2014
Oui oui pas de soucis :)
Femme de 24 ans atteinte de la muco