Sab
Messages postés : 2317
"In a lab, women can fix
everything, especially things they
previously broke" dixit Mike
!!!!
Posté le 28/03/2008 14:28:04
Maintenant que je suis une résidente américaine, je me dois de faire de la pub pour leurs molécules !!!
Trève de plaisanterie, voici des nouvelles dur un essai clinique de phase 2 qui a lieu actuellement aux Etats-Unis. Il s’agit de la molécule Vx-770 (Vertex) qui est un activateur de CFTR. Attention, ce n’est pas un correcteur (il ne marche pas pour dF par exemple) qui concerne les mutants de classe 3 (au moins) tel que G551D par exemple. Néanmoins c’est encourageant car c’est la première fois qu’un agent pharmacologique donne des résultats POSITIFS (les autres essais pour l’instant ne montre pas d’effets bénéfiques significatifs). Maintenant, pas sûre que ce médoc sera disponible de sitôt en France (je ne vais pas relancer la polémique là-dessus mais bon....).
Voici le communiqué de la Cystic Fibrosis Fundation :
Dear Friend,
We have exciting news. Earlier today, we announced promising results from an early Phase 2 study of VX-770, an oral compound developed in collaboration with Vertex Pharmaceuticals that targets a basic defect in cystic fibrosis.
Patients who took the drug showed significant improvement in several key CF measures, including lung function, nasal potential difference measurements, and sweat chloride levels.
The findings suggest that VX-770 improves function of the faulty CFTR protein. This data represents the most exciting results we've seen from a Phase 2 trial, and it increases our confidence that we're on the right track.
This is the first time that any potential therapy has improved the abnormal sweat chloride (salt) levels in a person with CF. Excessive sweat chloride is a key clinical indicator of cystic fibrosis.
To learn more about this important development, please visit the Cystic Fibrosis Foundation's Web site (http://llists.cff.org/t/25047/868522/217/0/?u=aHR0cDovL3d3dy5jZmYub3JnL2Fib3V0Q0ZGb3VuZGF0aW9uL05ld3NFdmVudHMvaW5kZXguY2ZtP0lEPTg0NzYmVFlQRT0xNjcwKQ%3d%3d&x=de2ae457 to read questions and answers, our news story, and the announcements issued by the Foundation and Vertex Pharmaceuticals.
There are many potential therapies in development. If you are interested in participating in other clinical trials that could help us advance new therapies for CF, click here: http://llists.cff.org/t/25047/868522/218/0/?u=aHR0cDovL3d3dy5jZmYub3JnL3Jlc2VhcmNoL0NsaW5pY2FsUmVzZWFyY2gvUGFydGljaXBhdGUvLg%3d%3d&x=7906195b Or, call (877) 8CF-JOIN.
I have never been more optimistic about the road we are on to develop new therapies for cystic fibrosis. It is because of all the work and support of everyone in the CF community that we can make this announcement today.
Thank you for all you are doing to help bring us closer to a cure.
Sincerely yours,
Robert J. Beall, Ph.D.
President and CEO
Cystic Fibrosis Foundation
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"In a lab, women can fix
everything, especially things they
previously broke" dixit Mike
!!!!
Posté le 28/03/2008 14:28:04
Maintenant que je suis une résidente américaine, je me dois de faire de la pub pour leurs molécules !!!
Trève de plaisanterie, voici des nouvelles dur un essai clinique de phase 2 qui a lieu actuellement aux Etats-Unis. Il s’agit de la molécule Vx-770 (Vertex) qui est un activateur de CFTR. Attention, ce n’est pas un correcteur (il ne marche pas pour dF par exemple) qui concerne les mutants de classe 3 (au moins) tel que G551D par exemple. Néanmoins c’est encourageant car c’est la première fois qu’un agent pharmacologique donne des résultats POSITIFS (les autres essais pour l’instant ne montre pas d’effets bénéfiques significatifs). Maintenant, pas sûre que ce médoc sera disponible de sitôt en France (je ne vais pas relancer la polémique là-dessus mais bon....).
Voici le communiqué de la Cystic Fibrosis Fundation :
Dear Friend,
We have exciting news. Earlier today, we announced promising results from an early Phase 2 study of VX-770, an oral compound developed in collaboration with Vertex Pharmaceuticals that targets a basic defect in cystic fibrosis.
Patients who took the drug showed significant improvement in several key CF measures, including lung function, nasal potential difference measurements, and sweat chloride levels.
The findings suggest that VX-770 improves function of the faulty CFTR protein. This data represents the most exciting results we've seen from a Phase 2 trial, and it increases our confidence that we're on the right track.
This is the first time that any potential therapy has improved the abnormal sweat chloride (salt) levels in a person with CF. Excessive sweat chloride is a key clinical indicator of cystic fibrosis.
To learn more about this important development, please visit the Cystic Fibrosis Foundation's Web site (http://llists.cff.org/t/25047/868522/217/0/?u=aHR0cDovL3d3dy5jZmYub3JnL2Fib3V0Q0ZGb3VuZGF0aW9uL05ld3NFdmVudHMvaW5kZXguY2ZtP0lEPTg0NzYmVFlQRT0xNjcwKQ%3d%3d&x=de2ae457 to read questions and answers, our news story, and the announcements issued by the Foundation and Vertex Pharmaceuticals.
There are many potential therapies in development. If you are interested in participating in other clinical trials that could help us advance new therapies for CF, click here: http://llists.cff.org/t/25047/868522/218/0/?u=aHR0cDovL3d3dy5jZmYub3JnL3Jlc2VhcmNoL0NsaW5pY2FsUmVzZWFyY2gvUGFydGljaXBhdGUvLg%3d%3d&x=7906195b Or, call (877) 8CF-JOIN.
I have never been more optimistic about the road we are on to develop new therapies for cystic fibrosis. It is because of all the work and support of everyone in the CF community that we can make this announcement today.
Thank you for all you are doing to help bring us closer to a cure.
Sincerely yours,
Robert J. Beall, Ph.D.
President and CEO
Cystic Fibrosis Foundation
sous l'aspect de l'éternité
Greg le nantais
Messages postés : 495
Muco or not muco that is the
question...
Posté le 28/03/2008 21:46:13
Justement je voulais poster au sujet de cette molécule très prometteuse... Car ce qui en est dit dans la lettre aux adultes est aussi très encourageant!
Tu crois vraiment qu'elle mettra du temps à arriver en France? Plusieurs années?
A ton avis il est improbable qu'un essai de phase III puisse avoir lieu en Europe?
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Muco or not muco that is the
question...
Posté le 28/03/2008 21:46:13
Justement je voulais poster au sujet de cette molécule très prometteuse... Car ce qui en est dit dans la lettre aux adultes est aussi très encourageant!
Tu crois vraiment qu'elle mettra du temps à arriver en France? Plusieurs années?
A ton avis il est improbable qu'un essai de phase III puisse avoir lieu en Europe?
sous l'aspect de l'éternité
Sab
Messages postés : 2317
"In a lab, women can fix
everything, especially things they
previously broke" dixit Mike
!!!!
Posté le 31/03/2008 15:22:32
Je me base juste sur ce qui se fait pour les autres medoc ici....mais qui sait, peut etre qu'ils me feront mentir cette fois !!!!
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"In a lab, women can fix
everything, especially things they
previously broke" dixit Mike
!!!!
Posté le 31/03/2008 15:22:32
Greg le nantais a dit :
Tu crois vraiment qu'elle mettra du temps à arriver en France? Plusieurs années?
A ton avis il est improbable qu'un essai de phase III puisse avoir lieu en Europe?
Tu crois vraiment qu'elle mettra du temps à arriver en France? Plusieurs années?
A ton avis il est improbable qu'un essai de phase III puisse avoir lieu en Europe?
Je me base juste sur ce qui se fait pour les autres medoc ici....mais qui sait, peut etre qu'ils me feront mentir cette fois !!!!
sous l'aspect de l'éternité
lily05
Messages postés : 14
Posté le 17/04/2009 16:07:05
Tout ce que l'on peut lire sur cette molécule est très encourageant... Qu'en est-il maintenant ? Quelqu'un sait-il où en sont les essais ??
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Posté le 17/04/2009 16:07:05
Tout ce que l'on peut lire sur cette molécule est très encourageant... Qu'en est-il maintenant ? Quelqu'un sait-il où en sont les essais ??
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Sab
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"In a lab, women can fix
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!!!!
Posté le 17/04/2009 16:07:05
Je crois qu'ils viennent (ou qu'ils vont tres prochainememt) commencer la phase 3.
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previously broke" dixit Mike
!!!!
Posté le 17/04/2009 16:07:05
Je crois qu'ils viennent (ou qu'ils vont tres prochainememt) commencer la phase 3.
sous l'aspect de l'éternité
MATCHI
Modérateur
Messages postés : 22111
Si tu pleures de joie, ne sèches
pas tes larmes.....tu les voles à
la douleur !!!!JP Toulet
le 18/04/2009 11:55:56
EN français ça dit quoi ?
Modérateur
Messages postés : 22111
Si tu pleures de joie, ne sèches
pas tes larmes.....tu les voles à
la douleur !!!!JP Toulet
le 18/04/2009 11:55:56
EN français ça dit quoi ?
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lily05
Messages postés : 14
Posté le 22/04/2009 12:57:00
Si c'est bien en phase III, est-ce que ces essais ont lieu en France ?
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Posté le 22/04/2009 12:57:00
Si c'est bien en phase III, est-ce que ces essais ont lieu en France ?
sous l'aspect de l'éternité
Daniel
Messages postés : 17
Posté le 19/05/2009 22:13:13
Bonsoir,
Mon fiston, porteur de la mutation G551D a été recensé au CRCM de Tours pour un essai sur le Vx770. Au dire de la responsable, les test en France commenceront avant fin 2009.
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Posté le 19/05/2009 22:13:13
Bonsoir,
Mon fiston, porteur de la mutation G551D a été recensé au CRCM de Tours pour un essai sur le Vx770. Au dire de la responsable, les test en France commenceront avant fin 2009.
sous l'aspect de l'éternité
lily05
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Posté le 20/05/2009 09:23:15
Nous aussi, nous sommes suivis au CRCM de Tours mais on ne nous a rien proposé... C'est peut-être une question d'âge ou d'un autre critère d'inclusion... Mais en tout cas c'est une bonne nouvelle, merci !
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Posté le 20/05/2009 09:23:15
Nous aussi, nous sommes suivis au CRCM de Tours mais on ne nous a rien proposé... C'est peut-être une question d'âge ou d'un autre critère d'inclusion... Mais en tout cas c'est une bonne nouvelle, merci !
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Daniel
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Posté le 20/05/2009 21:53:51
L'enfant doit avoir plus de 4 ou 6 ans, j'ai oublié mais c'est un critère possible d'exclusion.
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Posté le 20/05/2009 21:53:51
L'enfant doit avoir plus de 4 ou 6 ans, j'ai oublié mais c'est un critère possible d'exclusion.
sous l'aspect de l'éternité
lily05
Messages postés : 14
Posté le 21/05/2009 09:42:34
Effectivement pour nous, c'est un réel critère d'exclusion, on ne pourra pas faire partie des essais thérpaeutiques mais je viens que tu continues à nous tenir informés ! Merci d'avance !
Messages postés : 14
Posté le 21/05/2009 09:42:34
Effectivement pour nous, c'est un réel critère d'exclusion, on ne pourra pas faire partie des essais thérpaeutiques mais je viens que tu continues à nous tenir informés ! Merci d'avance !
sous l'aspect de l'éternité
Daniel
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Posté le 14/06/2009 19:10:48
Etude clinique de phase III lancée pour le Vx770
Vertex Pharmaceuticals vient d’annoncer le lancement d’un programme clinique pour l’étude de l’activateur Vx770 dans le cadre de la mucoviscidose. Ce programme comporte 3 études cliniques qui démarreront parallèlement en 2009 :
- Une étude clinique de phase III impliquant 80 patients de plus de 12 ans et portant au moins une copie de la mutation G551D. L’étude durera 48 semaines au cours desquelles les patients recevront soit un placebo soit le Vx770 (une prise orale deux fois par jour). Le critère principal mesuré sera l’effet du Vx770 sur le VEMS ;
- Une deuxième étude mobilisera des patients âgés de 6 à 11 ans et portant au moins une copie de la mutation G551D. L’objectif de cette étude est de collecter des informations concernant la pharmacocinétique du Vx770 chez ces jeunes patients (une seule dose, 10 patients), puis dans un second temps de mesurer son effet sur le VEMS (30 patients, 48 semaines, placebo ou Vx770 deux fois par jour) ;
- Une troisième étude mobilisera environ 120 patients de plus de 12 ans et homozygotes pour la mutation deltaF508. Pendant 16 semaines, les patients recevront soit un placebo, soit le Vx770 deux fois par jour. L’effet du Vx770 sur le VEMS sera évalué.
D’autres paramètres que le VEMS seront mesurés au cours de ces études, notamment l’effet du Vx770 sur la concentration de chlore dans la sueur. Ces études seront menées dans environ 110 centres cliniques en Amérique du nord, en Europe, et en Australie.
Pour plus d’informations sur Vertex Pharmaceuticals : http://www.vpharm.com/
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Posté le 14/06/2009 19:10:48
Etude clinique de phase III lancée pour le Vx770
Vertex Pharmaceuticals vient d’annoncer le lancement d’un programme clinique pour l’étude de l’activateur Vx770 dans le cadre de la mucoviscidose. Ce programme comporte 3 études cliniques qui démarreront parallèlement en 2009 :
- Une étude clinique de phase III impliquant 80 patients de plus de 12 ans et portant au moins une copie de la mutation G551D. L’étude durera 48 semaines au cours desquelles les patients recevront soit un placebo soit le Vx770 (une prise orale deux fois par jour). Le critère principal mesuré sera l’effet du Vx770 sur le VEMS ;
- Une deuxième étude mobilisera des patients âgés de 6 à 11 ans et portant au moins une copie de la mutation G551D. L’objectif de cette étude est de collecter des informations concernant la pharmacocinétique du Vx770 chez ces jeunes patients (une seule dose, 10 patients), puis dans un second temps de mesurer son effet sur le VEMS (30 patients, 48 semaines, placebo ou Vx770 deux fois par jour) ;
- Une troisième étude mobilisera environ 120 patients de plus de 12 ans et homozygotes pour la mutation deltaF508. Pendant 16 semaines, les patients recevront soit un placebo, soit le Vx770 deux fois par jour. L’effet du Vx770 sur le VEMS sera évalué.
D’autres paramètres que le VEMS seront mesurés au cours de ces études, notamment l’effet du Vx770 sur la concentration de chlore dans la sueur. Ces études seront menées dans environ 110 centres cliniques en Amérique du nord, en Europe, et en Australie.
Pour plus d’informations sur Vertex Pharmaceuticals : http://www.vpharm.com/
sous l'aspect de l'éternité
lily05
Messages postés : 14
Posté le 26/06/2009 09:29:40
Merci beaucoup pour toutes ces nouvelles informations!
Messages postés : 14
Posté le 26/06/2009 09:29:40
Merci beaucoup pour toutes ces nouvelles informations!
sous l'aspect de l'éternité
Moonlight
Messages postés : 128
"Rrrrooh! J'aime PAS les
proverbes" (Moonlight, 2009)
Posté le 01/12/2010 23:45:58
Pour ceux que ça intéresserait, je viens de tomber par hasard sur un essai du VX-770 sur des Muco G551D.
Le résumé ci dessous:
--Message edité par Moonlight le 2010-12-01 23:51:18--
Messages postés : 128
"Rrrrooh! J'aime PAS les
proverbes" (Moonlight, 2009)
Posté le 01/12/2010 23:45:58
Pour ceux que ça intéresserait, je viens de tomber par hasard sur un essai du VX-770 sur des Muco G551D.
Le résumé ci dessous:
Effect of VX-770 in persons with cystic fibrosis and the G551D-CFTR mutation.
BACKGROUND: A new approach in the treatment of cystic fibrosis involves improving the function of mutant cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). VX-770, a CFTR potentiator, has been shown to increase the activity of wild-type and defective cell-surface CFTR in vitro.
METHODS: We randomly assigned 39 adults with cystic fibrosis and at least one G551D-CFTR allele to receive oral VX-770 every 12 hours at a dose of 25, 75, or 150 mg or placebo for 14 days (in part 1 of the study) or VX-770 every 12 hours at a dose of 150 or 250 mg or placebo for 28 days (in part 2 of the study).
RESULTS: At day 28, in the group of subjects who received 150 mg of VX-770, the median change in the nasal potential difference (in response to the administration of a chloride-free isoproterenol solution) from baseline was -3.5 mV (range, -8.3 to 0.5; P=0.02 for the within-subject comparison, P=0.13 vs. placebo), and the median change in the level of sweat chloride was -59.5 mmol per liter (range, -66.0 to -19.0; P=0.008 within-subject, P=0.02 vs. placebo). The median change from baseline in the percent of predicted forced expiratory volume in 1 second was 8.7% (range, 2.3 to 31.3; P=0.008 for the within-subject comparison, P=0.56 vs. placebo). None of the subjects withdrew from the study. Six severe adverse events occurred in two subjects (diffuse macular rash in one subject and five incidents of elevated blood and urine glucose levels in one subject with diabetes). All severe adverse events resolved without the discontinuation of VX-770.
CONCLUSIONS: This study to evaluate the safety and adverse-event profile of VX-770 showed that VX-770 was associated with within-subject improvements in CFTR and lung function. These findings provide support for further studies of pharmacologic potentiation of CFTR as a means to treat cystic fibrosis. (Funded by Vertex Pharmaceuticals and others...)
BACKGROUND: A new approach in the treatment of cystic fibrosis involves improving the function of mutant cystic fibrosis transmembrane conductance regulator (CFTR). VX-770, a CFTR potentiator, has been shown to increase the activity of wild-type and defective cell-surface CFTR in vitro.
METHODS: We randomly assigned 39 adults with cystic fibrosis and at least one G551D-CFTR allele to receive oral VX-770 every 12 hours at a dose of 25, 75, or 150 mg or placebo for 14 days (in part 1 of the study) or VX-770 every 12 hours at a dose of 150 or 250 mg or placebo for 28 days (in part 2 of the study).
RESULTS: At day 28, in the group of subjects who received 150 mg of VX-770, the median change in the nasal potential difference (in response to the administration of a chloride-free isoproterenol solution) from baseline was -3.5 mV (range, -8.3 to 0.5; P=0.02 for the within-subject comparison, P=0.13 vs. placebo), and the median change in the level of sweat chloride was -59.5 mmol per liter (range, -66.0 to -19.0; P=0.008 within-subject, P=0.02 vs. placebo). The median change from baseline in the percent of predicted forced expiratory volume in 1 second was 8.7% (range, 2.3 to 31.3; P=0.008 for the within-subject comparison, P=0.56 vs. placebo). None of the subjects withdrew from the study. Six severe adverse events occurred in two subjects (diffuse macular rash in one subject and five incidents of elevated blood and urine glucose levels in one subject with diabetes). All severe adverse events resolved without the discontinuation of VX-770.
CONCLUSIONS: This study to evaluate the safety and adverse-event profile of VX-770 showed that VX-770 was associated with within-subject improvements in CFTR and lung function. These findings provide support for further studies of pharmacologic potentiation of CFTR as a means to treat cystic fibrosis. (Funded by Vertex Pharmaceuticals and others...)
--Message edité par Moonlight le 2010-12-01 23:51:18--
sous l'aspect de l'éternité
Gé
Messages postés : 233
"Hâte toi de bien vivre et
songe que chaque jour est à lui
seul une vie." Sénèque
Posté le 06/12/2010 18:03:44
heu.. d'après ce que je comprends c'est plutot positif non?
Messages postés : 233
"Hâte toi de bien vivre et
songe que chaque jour est à lui
seul une vie." Sénèque
Posté le 06/12/2010 18:03:44
heu.. d'après ce que je comprends c'est plutot positif non?
sous l'aspect de l'éternité