Un communiqué de la société Vertex annonce des résultats très prometteur de la trithérapie :
"BOSTON, 19 juillet 2017 (APMnews) - Le traitement de certaines formes de mucoviscidose par des trithérapies d'agents correcteurs ciblant précisément les mutations des patients permet d'améliorer la fonction pulmonaire, selon des résultats d'études de phase I et II dont fait état Vertex dans un communiqué.
Vertex a présenté il y a quelques mois des résultats de phase III sur une bithérapie comprenant ses 2 premiers médicaments, le tézacaftor et l'ivacaftor, chez des patients présentant deux copies de la mutation F508del dans le gène CFTR et chez des patients présentant une copie de la mutation F508del et une autre mutation laissant une fonction résiduelle à la protéine CFTR (cf dépêche du 29/03/2017 à 10:13). Il passe désormais à des trithérapies comprenant ces 2 molécules ainsi qu'une 3e.
Dans des études de phase II, chez des patients présentant une copie de F508del et une autre mutation laissant une fonction résiduelle de CFTR, des trithérapies tézacaftor-ivacaftor-VX-152 et tézacaftor-ivacaftor-VX-440 ont été évaluées.
Des augmentations de respectivement 9,7 points et 12 points du volume expiratoire maximal en une seconde (VEMS) a été observées avec le VX-152 et le VX-440 après 4 semaines.
Et dans une étude chez des patients présentant deux copies de F508del, l'ajout de VX-152 ou VX-440 chez des patients recevant déjà les 2 autres molécules a amélioré le VEMS de respectivement 7,3 points et 9,5 points.
Par comparaison, dans les études de phase III présentées au printemps, la bithérapie tézacaftor- ivacaftor avait augmenté le VEMS de 3,4 points en cas de deux copies de la mutation F508del et 6,5 points en cas de F508del+autre mutation, rappelle-t-on (dépêche du 29/03/2017 à 10:13).
Le laboratoire américain évalue également en phase I le VX-659, toujours avec tézacaftor-ivacaftor. Cette trithérapie a augmenté de 9,6 points le VEMS de patients présentant F508del + autre mutation.
Vertex souligne que dans toutes ces études la tolérance des molécules testées était bonne.
A la suite de cette annonce de résultats, les actions Vertex ont bondi de 26% à 165,97 $, pas loin du niveau maximal atteint par le passé. Cela valorise la firme à 8 milliards de dollars. Des analystes cités par Reuters estiment que ces résultats avec de nouvelles molécules vont permettre de traiter un plus grand nombre de patients souffrant de mucoviscidose et rendre Vertex incontournable sur ce marché de niche. Les résultats des trithérapies testées ont atteint un niveau "meilleurs que ce que nous, ou qui que ce soit, aurait pu imaginer", commente l'un d'eux."
"BOSTON, 19 juillet 2017 (APMnews) - Le traitement de certaines formes de mucoviscidose par des trithérapies d'agents correcteurs ciblant précisément les mutations des patients permet d'améliorer la fonction pulmonaire, selon des résultats d'études de phase I et II dont fait état Vertex dans un communiqué.
Vertex a présenté il y a quelques mois des résultats de phase III sur une bithérapie comprenant ses 2 premiers médicaments, le tézacaftor et l'ivacaftor, chez des patients présentant deux copies de la mutation F508del dans le gène CFTR et chez des patients présentant une copie de la mutation F508del et une autre mutation laissant une fonction résiduelle à la protéine CFTR (cf dépêche du 29/03/2017 à 10:13). Il passe désormais à des trithérapies comprenant ces 2 molécules ainsi qu'une 3e.
Dans des études de phase II, chez des patients présentant une copie de F508del et une autre mutation laissant une fonction résiduelle de CFTR, des trithérapies tézacaftor-ivacaftor-VX-152 et tézacaftor-ivacaftor-VX-440 ont été évaluées.
Des augmentations de respectivement 9,7 points et 12 points du volume expiratoire maximal en une seconde (VEMS) a été observées avec le VX-152 et le VX-440 après 4 semaines.
Et dans une étude chez des patients présentant deux copies de F508del, l'ajout de VX-152 ou VX-440 chez des patients recevant déjà les 2 autres molécules a amélioré le VEMS de respectivement 7,3 points et 9,5 points.
Par comparaison, dans les études de phase III présentées au printemps, la bithérapie tézacaftor- ivacaftor avait augmenté le VEMS de 3,4 points en cas de deux copies de la mutation F508del et 6,5 points en cas de F508del+autre mutation, rappelle-t-on (dépêche du 29/03/2017 à 10:13).
Le laboratoire américain évalue également en phase I le VX-659, toujours avec tézacaftor-ivacaftor. Cette trithérapie a augmenté de 9,6 points le VEMS de patients présentant F508del + autre mutation.
Vertex souligne que dans toutes ces études la tolérance des molécules testées était bonne.
A la suite de cette annonce de résultats, les actions Vertex ont bondi de 26% à 165,97 $, pas loin du niveau maximal atteint par le passé. Cela valorise la firme à 8 milliards de dollars. Des analystes cités par Reuters estiment que ces résultats avec de nouvelles molécules vont permettre de traiter un plus grand nombre de patients souffrant de mucoviscidose et rendre Vertex incontournable sur ce marché de niche. Les résultats des trithérapies testées ont atteint un niveau "meilleurs que ce que nous, ou qui que ce soit, aurait pu imaginer", commente l'un d'eux."
Muco breton de 53 ans - Greffé bi-pulmonaire le 26 Mars 2014
Moi je dis champagne!!!! oui certes ce ne sont que des phases 2, que des petits échantillons de patients, mais si ça marche si bien c'est que c'est vraiment efficace. C'est globalement 2 à 3 fois plus efficace que l'orkambi a priori. Seule condition : avoir au moins 1 F508. Ils vont lancer la phase 3 début 2018 le temps de savoir quel médicament ils développent car il y en a 3 voire 4 qui sont testés et efficaces. Personnellement je crois que c'est une petite révolution qui est en train de se passer. Alors oui il faut attendre la phase 3, oui il faut voir la tolérance, oui il faut voir l'efficacité pour chacun, oui ça prendra encore quelques années avant une quelconque commercialisation mais au moins c'est du concret et ça fait drôlement du bien au moral. Et le champagne aussi.