Les résultats pour l'Ataluren sont prévus en juin normalement, quelqu'un a eu des échos ?
Maman de Mathias, bébé sumo né en janvier 2012, et Alexis (encore plus gros^^) né en juillet 2014 !
En effet comme tu dis les résultats sont attendu pour juin ... Mais pas encore de news pour l'instant !
Je vais vérifier ca d'ici ce soir mais je crois que rien n'est sorti.
Il se pourrait que ca sorte entre "juin et juillet" , car vu qu'il n'y a pas de dates officielle , ce sera dans cette fourchette je pense (d'aprés quelques infos) , en esperant que ca sorte rapidement !![]()
Je vais vérifier ca d'ici ce soir mais je crois que rien n'est sorti.
Il se pourrait que ca sorte entre "juin et juillet" , car vu qu'il n'y a pas de dates officielle , ce sera dans cette fourchette je pense (d'aprés quelques infos) , en esperant que ca sorte rapidement !
Oui, on est plus qu'impatient de voir ces résultats, et je crois qu'on est pas les seuls ici ^^!
Maman de Mathias, bébé sumo né en janvier 2012, et Alexis (encore plus gros^^) né en juillet 2014 !
J'ai rien trouvé comme je m'y attendais hier !
Enfin si, mais ça ne concernait pas les muco mais les myopathes (étude parallèle, donc rien à voir).
Je vais envoyé quelques e-mails de mon cotés à certaines personnes qui sauront peut être me dire si les résultats sont attendu plus vers la fin du mois, début du prochain, fin du prochain ... à voir à voir !
Enfin si, mais ça ne concernait pas les muco mais les myopathes (étude parallèle, donc rien à voir).
Je vais envoyé quelques e-mails de mon cotés à certaines personnes qui sauront peut être me dire si les résultats sont attendu plus vers la fin du mois, début du prochain, fin du prochain ... à voir à voir !
On a rendez-vous dans deux semaines pour la consultation de Mathias, et mi-juillet pour son hôpital de jour, on posera quelques questions aux médecins, histoire de voir s'il y a des échos !
Maman de Mathias, bébé sumo né en janvier 2012, et Alexis (encore plus gros^^) né en juillet 2014 !
Pour info, copie d'un mail que j'ai reçu du labo qui développe l'Ataluren
Top-Line Analysis from the Ataluren Phase 3 Trial in Nonsense Mutation Cystic Fibrosis to be Presented at the European Cystic Fibrosis Conference
South Plainfield, NJ – June 7, 2012 – Results from a Phase 3 clinical study of ataluren in nonsense mutation cystic fibrosis (nmCF) will be presented at the European Cystic Fibrosis Conference in Dublin, Ireland. Michael Konstan, M.D., a principal investigator for PTC Therapeutics’ Phase 3 trial at University Hospitals Rainbow Babies and Children's Hospital in Cleveland, Ohio will present top-line data on the efficacy and safety of ataluren in nmCF during Workshop 22 – Late Breaking Science at 5:00 pm (17:00) on Friday, June 8th.
Two additional presentations focusing on trial data will also be presented at the conference. Michael Wilschanski, M.D., a principal investigator for the trial at Hadassah University Hospital in Jerusalem, Israel, will present baseline data from the study in Symposium 24, Enhancing CFTR Functions - What's in the Pipeline? on Friday, June 8 at 10:30 am. Christiane De Boeck, M.D., a principal investigator for the trial at University Hospital Leuven will highlight the ataluren clinical study in the plenary session, Potentiating and Correcting CFTR at 11:00 am on Saturday, June 9th.
The conference is taking place at the Convention Centre Dublin from June 6-9th.
About Ataluren
An investigational new drug discovered by PTC Therapeutics, ataluren is a protein restoration therapy designed to enable the formation of a functioning protein in patients with genetic disorders caused by a nonsense mutation. A nonsense mutation is an alteration in the genetic code that prematurely halts the synthesis of an essential protein. The resulting disorder is determined by which protein cannot be expressed in its entirety and is no longer functional, such as CFTR in nmCF. The development of ataluren has been supported by grants from Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc. (the nonprofit affiliate of the Cystic Fibrosis Foundation); Muscular Dystrophy Association; FDA's Office of Orphan Products Development; National Center for Research Resources; National Heart, Lung, and Blood Institute; and Parent Project Muscular Dystrophy.
For more information on PTC Therapeutics, please visit the company's web site at www.ptcbio.com.
On est proche des résultats !!!!
Top-Line Analysis from the Ataluren Phase 3 Trial in Nonsense Mutation Cystic Fibrosis to be Presented at the European Cystic Fibrosis Conference
South Plainfield, NJ – June 7, 2012 – Results from a Phase 3 clinical study of ataluren in nonsense mutation cystic fibrosis (nmCF) will be presented at the European Cystic Fibrosis Conference in Dublin, Ireland. Michael Konstan, M.D., a principal investigator for PTC Therapeutics’ Phase 3 trial at University Hospitals Rainbow Babies and Children's Hospital in Cleveland, Ohio will present top-line data on the efficacy and safety of ataluren in nmCF during Workshop 22 – Late Breaking Science at 5:00 pm (17:00) on Friday, June 8th.
Two additional presentations focusing on trial data will also be presented at the conference. Michael Wilschanski, M.D., a principal investigator for the trial at Hadassah University Hospital in Jerusalem, Israel, will present baseline data from the study in Symposium 24, Enhancing CFTR Functions - What's in the Pipeline? on Friday, June 8 at 10:30 am. Christiane De Boeck, M.D., a principal investigator for the trial at University Hospital Leuven will highlight the ataluren clinical study in the plenary session, Potentiating and Correcting CFTR at 11:00 am on Saturday, June 9th.
The conference is taking place at the Convention Centre Dublin from June 6-9th.
About Ataluren
An investigational new drug discovered by PTC Therapeutics, ataluren is a protein restoration therapy designed to enable the formation of a functioning protein in patients with genetic disorders caused by a nonsense mutation. A nonsense mutation is an alteration in the genetic code that prematurely halts the synthesis of an essential protein. The resulting disorder is determined by which protein cannot be expressed in its entirety and is no longer functional, such as CFTR in nmCF. The development of ataluren has been supported by grants from Cystic Fibrosis Foundation Therapeutics Inc. (the nonprofit affiliate of the Cystic Fibrosis Foundation); Muscular Dystrophy Association; FDA's Office of Orphan Products Development; National Center for Research Resources; National Heart, Lung, and Blood Institute; and Parent Project Muscular Dystrophy.
For more information on PTC Therapeutics, please visit the company's web site at www.ptcbio.com.
On est proche des résultats !!!!
Maman de Mathias, bébé sumo né en janvier 2012, et Alexis (encore plus gros^^) né en juillet 2014 !
Ca commence à se préciser ...
Je ne suis pas une grande anglophone, mais ça a l'air pas mal non ?
http://www.drugs.com/clinical_trials/top-line-data-phase-3-trial-ataluren-patients-nonsense-mutation-cystic-fibrosis-show-promising-13812.html
http://www.drugs.com/clinical_trials/top-line-data-phase-3-trial-ataluren-patients-nonsense-mutation-cystic-fibrosis-show-promising-13812.html
Maman de Mathias, bébé sumo né en janvier 2012, et Alexis (encore plus gros^^) né en juillet 2014 !
C'est encourageant !! ![]()
Si y'en a qui se sentent opérationnel pour faire une brève synthèse de tout ca en francais ... ^^
Un professeur sur Lyon m'a fait savoir que "les résultats n'était pas si probant que ils l'avaient été annoncé à la conférence de Dublin" donc bon ... j'aimerai bien en savoir plus ...
j'ai essayé de traduire mais ça reste flou.... apparemment c'est plus efficace chez les personnes qui n'ont pas d'antibiothérapie par aérosol... de plus l'augmentation des efrs n'a pas l'air exceptionnel. enfin j'ai pas tout compris non plus!!!
Je n'apporte pas de bonnes nouvelles ... J'ai eu une réponse du coordinateur des recherches cliniques d'un CHU qui m'a dit :
"Bonjour Kaïs,
Les résultats qui ont été présentés à Dublin sont encore préliminaires mais ils ne sont pour le moment malheureusement pas concluants pour ce qui est de l'amelioration du critère principal de jugement : l'amélioration du VEMS .
Ils montrent une amélioration de 3% du VEMS dans le groupe qui a pris Ataluren par rapport au placebo, mais cette différence n'est pas statistiquement significative cela signifie qu'elle peut être due au hasard.
Une analyse en sous groupe (une partie des patients) montrent que ceux qui ne prenaient pas d'aminoglycosides (antibiotiques tels que l'amykacine ou la tobramycine) pendant la durée de l'étude présentaient une meilleure amélioration de leur VEMS qui de mémoire était statistiquement significative.
Il est maintenant impératif que le laboratoire "décortique" toutes les données recueillies dans le cadre de cette étude afin d'identifier s'il y a des profils de patients qui semblent plus répondeurs que d'autres à l'Ataluren afin d'envisager la mise en place d'une nouvelle étude plus ciblée sur cette population.
Je pense qu'au congrès nord américain en octobre nous auront les résultats définitifs du protocole. Si éventuellement nous recevions des infos complémentaires je vous les communiquerais.
Je suis désolé de ne pouvoir vous apporter de nouvelles plus encourangeantes concernant cette molécule.
Bien amicalement"
Donc rien d'extra, maintenant attendons donc octobre ...
C'est étrange tout de même tout ca ! "frustration"
"Bonjour Kaïs,
Les résultats qui ont été présentés à Dublin sont encore préliminaires mais ils ne sont pour le moment malheureusement pas concluants pour ce qui est de l'amelioration du critère principal de jugement : l'amélioration du VEMS .
Ils montrent une amélioration de 3% du VEMS dans le groupe qui a pris Ataluren par rapport au placebo, mais cette différence n'est pas statistiquement significative cela signifie qu'elle peut être due au hasard.
Une analyse en sous groupe (une partie des patients) montrent que ceux qui ne prenaient pas d'aminoglycosides (antibiotiques tels que l'amykacine ou la tobramycine) pendant la durée de l'étude présentaient une meilleure amélioration de leur VEMS qui de mémoire était statistiquement significative.
Il est maintenant impératif que le laboratoire "décortique" toutes les données recueillies dans le cadre de cette étude afin d'identifier s'il y a des profils de patients qui semblent plus répondeurs que d'autres à l'Ataluren afin d'envisager la mise en place d'une nouvelle étude plus ciblée sur cette population.
Je pense qu'au congrès nord américain en octobre nous auront les résultats définitifs du protocole. Si éventuellement nous recevions des infos complémentaires je vous les communiquerais.
Je suis désolé de ne pouvoir vous apporter de nouvelles plus encourangeantes concernant cette molécule.
Bien amicalement"
Donc rien d'extra, maintenant attendons donc octobre ...
C'est étrange tout de même tout ca ! "frustration"
Arf oui effectivement.. :/
Pour l'instant : "Une analyse en sous groupe (une partie des patients) montrent que ceux qui ne prenaient pas d'aminoglycosides (antibiotiques tels que l'amykacine ou la tobramycine) pendant la durée de l'étude présentaient une meilleure amélioration de leur VEMS qui de mémoire était statistiquement significative. " attire plus particulièrement mon attention du coup ...
Effectivement, tout cela n'a pas l'air très clair... Je pense qu'il va falloir attendre encore quelques mois avant de savoir vraiment ce qu'il en est, et s'il y a vraiment un espoir de ce côté là de la recherche !
En attendant, j'ai vu hier que 40 millions de dollars avaient été réaffectés à la recherche sur l'Ataluren... Je suis assez curieuse d'en savoir un peu plus sur les résultats plus importants pour les personnes ne prenant pas d'antibiotiques sous aérosols !
En attendant, j'ai vu hier que 40 millions de dollars avaient été réaffectés à la recherche sur l'Ataluren... Je suis assez curieuse d'en savoir un peu plus sur les résultats plus importants pour les personnes ne prenant pas d'antibiotiques sous aérosols !
Maman de Mathias, bébé sumo né en janvier 2012, et Alexis (encore plus gros^^) né en juillet 2014 !