KALIDECO....

23-03-2015 à 20:45:39
Enfin sur le marché ....
Une belle avancée.....pour les 10 mutations "gating" concernées ....c a d un tout petit groupe de patients ...
Grand -Mère de Nolan le "Flibustier" ,7 ans et demi ,porteur sain ,et Manon 13 ans ,la " Princesse guerrière " atteinte de mucoviscidose.
Carpe Diem....
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23-03-2015 à 20:57:41

Mamounette, grand-mère d'Océane, 15 ans, jeune fille mucotte, et de 9 autres petits loulous
25-03-2015 à 09:31:21
Patience ... Mais c'est une grande avancée !!

Maman de Charlène, petite muco, née le 20/07/2014
02-04-2015 à 22:55:58
ce WE le doc du CRCM de Montpellier à confirmer à un patient ...la prescription du Kalideco pour Mi avril......il va falloir changer la garde robe de cet ado .....

Grand -Mère de Nolan le "Flibustier" ,7 ans et demi ,porteur sain ,et Manon 13 ans ,la " Princesse guerrière " atteinte de mucoviscidose.
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03-04-2015 à 09:14:21
Je ne sais pas si vous avez vu ça sur ECORN ? Juste pour infos pour ceux qui ne l'auraient pas vu...

Quelles perspectives thérapeuthiques nouvelles se présentent?
Réponse
Bonjour,

Les nouvelles perspectives thérapeutiques concernent principalement la thérapie de la protéine, c'est-à-dire corriger la protéine CFTR qui du fait de la mutation est absente ou non fonctionnelle.

En termes de perspectives très proches, le Kalydeco®, disponible depuis plus de 2 ans pour les patients porteurs d’une mutation G551D (mutation « gating », classe III), sera bientôt prescrit aux patients porteurs d’autres mutations « gating » puisque l’Agence Européenne du médicament (EMA) a délivré une autorisation de mise sur le marché de Kalydeco pour les patients d'au moins 6 ans ayant l'une des 8 mutations suivantes: G178R, S549N, S549R, G551S, G1244E, S1251N, S1255P et G1349D.
En juin dernier, ont été publiés les résultats positifs de 2 études internationales de phase 3 réalisées chez des patients de plus de 12 ans, homozygotes pour la mutation F508del avec pour traitement deux molécules : un « correcteur » de la protéine CFTR (Lumacaftor) et un « potentiateur » (Kalydeco®) . Les résultats de ces deux études ont permis au laboratoire Vertex de déposer auprès de l’EMA une demande d’autorisation de mise sur le marché.

Pour ce qui est de la thérapie génique (remplacement du gène défectueux par un gène normal) les résultats d’un essai clinique réalisé en Grande-Bretagne sont fortement attendus.

En perspectives plus lointaines, un essai clinique visant à tester l’efficacité d’Ataluren chez les patients porteurs d’au moins une mutation non-sens (ou mutation stop, classe I) va bientôt démarrer en France.
Des essais cliniques du laboratoire Vertex qui impliqueront des patients hétérozygotes deltaF508 (1 allèle avec la mutation deltaF508) sont également à venir.
Le laboratoire Novartis a lancé un essai clinique, portant sur un potentiateur de la protéine CFTR.
Coté institutionnel, un essai clinique sur la Roscovitine (potentiateur de CFTR) devrait voir le jour courant 2015.
D’autres équipes françaises (cliniciens mais également chercheurs) travaillent sur des pistes « thérapeutiques », les résultats pré-clinique assez prometteurs doivent être confirmés en clinique.

Maman de Charlène, petite muco, née le 20/07/2014
03-04-2015 à 09:15:27
Par contre, j'ai l'impression que Charlène a le temps d'attendre avec sa mutation hétérozygotes F508 et l'autre en classe V...

Maman de Charlène, petite muco, née le 20/07/2014
03-04-2015 à 22:55:57
Je suis surpris de ce que tu annonces Matchi
Pour moi le Kalydeco était déjà commercialisé depuis plus d' 1 an, voir disponible depuis plus longtemps car il me semble qu'il y avait eu dérogation pour l'avoir . D'abord disponible en pharmacie hospitalière, puis annonce en pharmacie de ville à partir de la fin d'année dernière (Nov 2014).

Par contre j'ai lu que le laboratoire Vertex avait entrepris à la fin de l'année 2014 les démarches pour la mise sur le marche (AMM) de la combinaison Kalydeco/Lumacaftor destine dans un 1er temps aux patients homozygotes delta F508 âges de plus de 12 ans.
Il me semble que des tests sont également en cours pour les patients hétérozygote delta F508, donc concernerait Charlene, enfin d'ici quelques années si les tests sont concluants.

Muco breton de 53 ans - Greffé bi-pulmonaire le 26 Mars 2014
03-04-2015 à 23:00:56
Bon j'aurai du lire un peu mieux ce qu'à dit Audrey , car je vois que je repete un peu la même chose

Muco breton de 53 ans - Greffé bi-pulmonaire le 26 Mars 2014
14-05-2015 à 14:33:58
Je suis surpris de ce que tu annonces Matchi
Pour moi le Kalydeco était déjà commercialisé depuis plus d' 1 an, voir disponible depuis plus longtemps car il me semble qu'il y avait eu dérogation pour l'avoir . D'abord disponible en pharmacie hospitalière, puis annonce en pharmacie de ville à partir de la fin d'année dernière (Nov 2014).

Par contre j'ai lu que le laboratoire Vertex avait entrepris à la fin de l'année 2014 les démarches pour la mise sur le marche (AMM) de la combinaison Kalydeco/Lumacaftor destine dans un 1er temps aux patients homozygotes delta F508 âges de plus de 12 ans.
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1/ Le patient vient seulement d'avoir sa prescription ...il manquait la parution au journal officiel.......c'est rageant quand même de lire que c'est "tout bon" et qu'en fin de compte ...le patient attends ...patiemment .... bref il a le traitement maintenant on va voir ce que ça dit !!!! il doit refaire un test à la sueur dans 3 semaines...

2/ Cette combinaison s'appellera le ORKAMBI .......

3/ et par chez nous aussi c'est "pas demain la veille"....qu'on pourra disposer d'un traitement ...

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17-05-2015 à 11:59:58
Mon fils va peut être faire un essai du médicament pour la delta F508 homozygothe au mois de juillet . Le CRCM de l'hô^pital nord va mettre ça en place , mais c'est assez lourd beaucoup de suivi . On verra bien , en tous les cas il est partant à fond , même si il risque d'avoir le placébo , on verra bien ???

"Défiez-vous de votre optimisme, et figurez-vous bien que nous sommes dans ce monde pour nous battre envers et contre tous."
17-05-2015 à 20:43:06
c'est bien que ton fils accepte ....malgré les contraintes du suivi...car si nos patients ne sont pas volontaires ....comment savoir ....?

il va donc essayer la combinaison des 2 molécules ? ORKAMBI ou autre chose encore ?

Grand -Mère de Nolan le "Flibustier" ,7 ans et demi ,porteur sain ,et Manon 13 ans ,la " Princesse guerrière " atteinte de mucoviscidose.
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23-06-2015 à 15:35:29
C'est pas si contraignant que ça et on est dédommagé ;)
17-04-2017 à 15:50:36
C'est un grand honneur pour moi d'être un membre actif dans ce forum, que j'espère vivra longtemps actif. Très enrichissant et intéressant. Surtout continuez ainsi. Cordialement
voyance par mail rapide
19-04-2017 à 10:58:13
C'est pas si contraignant que ça et on est dédommagé ;)

Si quand même !! contrôle tous les 15 jours au début , tous les mois ensuite et tous les 3 mois après . Prise de sang , EFR , ECG , test de la sueur , ça fait une visite de 9h jusqu'à 15h et pas de possibilité de décaler la date . C'est quand même contraignant quand on va en cours et pour la rémunération , c'est 70€ la journée . Pas de quoi s'enrichir .

"Défiez-vous de votre optimisme, et figurez-vous bien que nous sommes dans ce monde pour nous battre envers et contre tous."
19-04-2017 à 22:46:19
En effet ....."pas cher payé" ....

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18-09-2017 à 11:30:55
Ci-dessous les liens pour le kalydeco qui est disponible aux USA pour de nouvelles mutations. En cours de protocole dans les CRCM en France.

https://www.cff.org/News/News-Archive/2017/FDA-Approves-Ivacaftor-for-23-Additional-CFTR-Mutations/
http://investors.vrtx.com/releasedetail.cfm?ReleaseID=1035299

Maman de Charlène, petite muco, née le 20/07/2014
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